Раннее исследование показывает, что синтетическое масло триглицеридов под названием тригептаноин может дать надежду людям с болезнью Хантингтона. Исследование опубликовано 7 января 2015 года в онлайн-выпуске неврологии, медицинского журнала Американской академии неврологии.
Болезнь Хантингтона передается по наследству и вызывает разрушение нервных клеток в головном мозге, особенно областей, участвующих в контроле движений, памяти и мыслительных способностей, а также эмоций и поведения. У ребенка от родителей, страдающих болезнью Гентингтона, вероятность развития болезни составляет 50 процентов. Симптомы обычно появляются в возрасте от 30 до 50 лет.
"Наше исследование предполагает, что этот препарат в виде масла может улучшить метаболический профиль мозга на ранних стадиях заболевания," сказал автор исследования Фанни Мочель, доктор медицинских наук, из больницы Университета Питье-Сальпетриер в Париже, Франция. "Хотя к результатам следует относиться с большой осторожностью, поскольку исследователи и участники исследования знали, получали ли они препарат, мы наблюдали улучшение двигательных и моторных навыков у людей с болезнью Хантингтона после одного месяца терапии."
Для исследования ученые использовали МРТ-сканирование мозга, чтобы проанализировать энергетический профиль до, во время и после визуальной стимуляции мозга у девяти человек на ранних стадиях болезни Хантингтона и у 13 человек без этой болезни. Средний возраст участников – 46 лет. Затем тест был повторен через месяц. У людей, не страдающих заболеванием, во время стимуляции метаболизм в головном мозге увеличился, а затем вернулся к нормальному уровню. У людей с болезнью Гентингтона не было изменений в метаболизме.
Во второй части исследования только люди с болезнью Хантингтона получали тригептаноин, соединение, состоящее из особых жирных кислот, которые могут обеспечить мозг альтернативной энергией глюкозы. 10 участников, в том числе пятеро участников первой части исследования, употребляли масло без запаха и вкуса во время еды три или четыре раза в день в течение месяца. Затем они снова прошли тест на визуальную стимуляцию. Обмен веществ в мозге теперь нормальный.
"Если результаты подтвердятся в других исследованиях, результаты могут быть обнадеживающими для людей, у которых есть семейный ген Гентингтона, и у которых в конечном итоге разовьется болезнь," Мохель сказал.
Исследование было поддержано Ipsen и Французским национальным институтом здравоохранения и исследований. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. предоставил исследуемый препарат тригептаноин для исследования.