Клинические испытания по профилактике болезни Альцгеймера у людей с синдромом Дауна могут скоро стать возможными благодаря новому исследованию Королевского колледжа Лондона. Исследователи обнаружили, что изменения в памяти и внимании являются самыми ранними признаками болезни Альцгеймера при синдроме Дауна, и эти изменения начинаются в начале 40-х годов.
Люди с синдромом Дауна имеют чрезвычайно высокий риск развития болезни Альцгеймера, и снижение когнитивных функций начинается в гораздо более молодом возрасте, чем у населения в целом. Тем не менее, люди с синдромом Дауна в значительной степени исключены из клинических испытаний из-за отсутствия надежных данных о том, как болезнь прогрессирует.
Новое исследование, опубликованное в журнале Alzheimer’s & Деменция: Журнал Ассоциации Альцгеймера – крупнейшее углубленное исследование когнитивных способностей людей с синдромом Дауна во всем мире, включая 312 взрослых из самых разных слоев общества. Полученные данные открывают путь для испытаний по профилактике за счет определения наилучшего возраста для назначения лечения, определения симптомов, на которых следует сосредоточиться, и количества участников, которые должны принять участие в испытаниях.
Андре Стридом, профессор психических отклонений в Институте психиатрии, психологии & Нейробиология (IoPPN) говорит: «Наши результаты показывают, что для испытаний потребуется относительно небольшое количество людей – примерно 100 – чтобы показать, может ли лекарство отсрочить симптомы болезни Альцгеймера, если лечение начнется в середине-конце 30-х годов. Вооруженные этой информацией, мы на один шаг ближе к решению основной причины смерти людей с синдромом Дауна.’
Примерно один из 1000 человек, родившихся в Великобритании, страдает синдромом Дауна, генетическим заболеванием, вызванным наличием дополнительной копии хромосомы 21. Дополнительная хромосома включает ген, который контролирует выработку белка бета-амилоида, который собирается в группы в мозгу людей с болезнью Альцгеймера. Все взрослые старше 35 лет с синдромом Дауна также имеют эти скопления бета-амилоида в мозгу, и их можно рассматривать на ранних стадиях болезни.
Клинические испытания бета-амилоида у людей, у которых уже есть симптомы болезни Альцгеймера, в значительной степени не увенчались успехом, и многие ученые считают, что это связано с тем, что лечение может быть эффективным только на самых ранних стадиях болезни Альцгеймера, до того, как проявятся многие симптомы.
Доктор. Карла Стартин, ведущий исследователь болезни Альцгеймера & В исследовании деменции, которое проводилось ранее в IoPPN, а теперь в Университете Суррея, говорится: «Поскольку болезнь Альцгеймера так часто встречается у людей с синдромом Дауна, это дает нам уникальную возможность помочь нам понять, как болезнь Альцгеймера развивается в целом. Мы считаем, что наши результаты могут оказать значительное влияние на жизнь людей с синдромом Дауна и, если испытания лекарств будут успешными, также могут иметь значение для более широких слоев населения.’
Другое исследование той же исследовательской группы, недавно опубликованное в JAMA Neurology2, показало огромное влияние, которое болезнь Альцгеймера оказывает на людей с синдромом Дауна. Исследователи обнаружили, что деменция является основной причиной смерти более чем 70% взрослых с синдромом Дауна в возрасте старше 35 лет.
Розалин Хизерсей, ведущий исследователь исследования JAMA Neurology из IoPPN, говорит: «Наши результаты убедительно свидетельствуют о реальной потребности в поддержке людей с синдромом Дауна по мере их взросления, а также о срочности определения методов лечения, позволяющих отсрочить или предотвратить Болезнь Альцгеймера в этой популяции.’
Профессор Страйдом, старший научный сотрудник обоих новых исследований, говорит: «Теперь, когда все готово, мы работаем с коллегами из исследовательских центров по всей Европе, чтобы начать клиническое испытание, чтобы предотвратить болезнь Альцгеймера у взрослых с синдромом Дауна в ближайшие несколько лет. годы.’