На AAIC2016 исследователи из TauRx Therapeutics Ltd представили результаты клинического исследования фазы III препарата лейко-метилтиониниум-бис (гидрометансульфонат) или LMTM у людей с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной.
LMTM – это лекарство второго поколения, направленное на блокирование накопления тау-белка при болезни Альцгеймера, улучшенное по сравнению с более ранней версией под названием Rember. Препарат, принимаемый дважды в день в виде таблеток, основан на структуре химического вещества под названием метиленовый синий, который используется в качестве красителя в исследованиях и для хирургической помощи.
Первоначальные результаты, представленные сегодня на конференции, отражают данные клинического исследования 891 человека с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести, рандомизированных либо на плацебо (8 мг LMTM), либо на 150 мг или 250 мг препарата. Поскольку препарат вызывает изменение цвета мочи в синий цвет, группе плацебо потребовалась небольшая доза препарата для сохранения слепоты исследования.
В целом, испытание не смогло достичь своих основных конечных точек – замедления снижения памяти и мышления, а также функции в балльном тесте аспектов повседневной жизни.
Затем исследователи завершили вторичный анализ 15% пациентов (136), которые еще не принимали одобренное лекарство от болезни Альцгеймера, поэтому получали LMTM в качестве монотерапии. Исследователи отметили, что в этой группе, из которых 34 человека получали плацебо, 26 получали 150 мг LMTM и 25 получали 250 мг:
Группа плацебо снизилась примерно на 6 баллов по тесту памяти и мышления ADAS-Cog, тогда как баллы остались относительно неизменными для тех, кто принимал 150 и 250 мг LMTM. Аналогичные результаты были показаны в разделе «Повседневная жизнь».
"К сожалению, основное испытание не достигло своих основных конечных точек, которые являются важными заранее определенными целями исследования, позволяющими сделать наиболее надежные выводы. Хорошая новость – это обнадеживающие сигналы от людей, которые принимали LMTM в качестве монотерапии, но трудно сделать твердые выводы из небольшого числа людей в этой группе. У 15% людей, которые принимали только LMTM, были отмечены заметные улучшения в отношении повседневных функций, а также памяти и мышления, которые необходимо изучить дополнительно. Несмотря на отсутствие ясности в отношении того, как именно LMTM воздействует на тау, многообещающее наблюдение о том, что у тех, кто получал препарат в качестве монотерапии, продемонстрировало уменьшение усадки мозга, свидетельствует о том, что препарат может влиять на процесс заболевания. Поразительное наблюдение о том, что LMTM не приносит пользы тем, кто принимает существующие лекарства от болезни Альцгеймера, трудно объяснить и требует исследования, чтобы пролить больше света на то, как LMTM действует в организме.
"Несмотря на то, что сегодняшнее объявление знаменует собой важный шаг в эволюции клинических исследований болезни Альцгеймера, мы должны проявлять осторожность в нашей интерпретации, пока вопросы, поднятые в ходе исследования, не будут изучены дополнительно. Положительные результаты должны быть подтверждены во втором продолжающемся исследовании III фазы, прежде чем можно будет оценить, может ли LMTM в качестве монотерапии принести больше пользы пациентам, чем нынешние препараты от болезни Альцгеймера."