За несколько недель, прошедших после того, как был одобрен новый препарат от болезни Альцгеймера, обнадеживающие пациенты начали бомбардировку доктора. Алиреза Атри с звонками и электронными письмами о лечении, которое вызвало как волнение, так и скептицизм.
Они хотят знать, подходит ли им препарат. Как и у многих врачей, у Атри нет простых ответов.
"Это не просто да или нет," сказал невролог из Исследовательского института здоровья Banner Sun в Аризоне.
Наверное, ненадолго. Врачи по всей стране все еще пытаются выяснить, кому следует принимать препарат под названием Адухельм, который в лучшем случае незначительно замедляет развитие смертельной болезни. Другие лекарства от болезни Альцгеймера лишь временно облегчают такие симптомы, как проблемы с памятью, бессонница и депрессия.
Хотя некоторые клиники уже начали давать лекарство, многие поставщики говорят, что пройдут недели или месяцы, прежде чем они будут готовы. Страховщикам, включая крупнейшего плательщика счетов за этот препарат, Medicare, все еще необходимо определить, каким пациентам следует оплачивать лечение, которое может стоить более 50 000 долларов в год. И врачи опасаются, что эмоции повлияют на решения пациентов и их семей о поиске препарата.
"Люди в отчаянии. Это действительно ужасная болезнь," сказал доктор Стэнфордского университета. Майкл Грейсиус.
Карл Ньюкирк надеется начать принимать Адухельм, если его врач даст согласие, потому что он не видит других методов лечения, которые стоит попробовать.
"Похоже, единственная звезда в небе," сказал 80-летний житель Сарасоты, Флорида, у которого ранняя стадия болезни Альцгеймера.
Врач Ньюкирка подтверждает, что он хороший кандидат на препарат. Хотя отставной консультант по технологиям все еще в хорошей форме, чтобы кататься на американских горках со своими внуками в близлежащих Busch Gardens, он борется с кратковременной потерей памяти. Он хочет попробовать Адухельм, хотя знает о пределах действия препарата.
54-летняя Мишель Холл из Брадентона, Флорида, также хочет обсудить препарат на следующем приеме у специалиста по болезни Альцгеймера.
Бывший государственный поверенный, Холл была вынуждена уволиться с работы после того, как боролась с некогда простыми задачами, такими как орфография, публичные выступления и запоминание сроков. В ноябре прошлого года врачи клиники Майо поставили ей диагноз – ранняя болезнь Альцгеймера.
Холл зовет Адухельма "первый крошечный проблеск надежды" что она будет проводить больше времени с мужем и их тремя взрослыми детьми.
"Когда вы получаете этот диагноз, вы действительно просыпаетесь каждое утро и думаете: «Вот я, он тикает, и я просто жду»" она сказала. "Что ж, теперь тебе есть что с нетерпением ждать."
Адухельм от Biogen – первое лекарство от болезни Альцгеймера почти за 20 лет. Утверждение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов ранее в этом месяце вызвало быструю реакцию многих экспертов, в том числе собственных внешних советников агентства, которые предупредили, что его предполагаемая выгода основана на неубедительных данных. Трое подали в отставку по решению FDA.
Адухельм не отменяет умственное снижение. Это только замедлило его в одном исследовании, которое было омрачено трудно интерпретируемыми результатами. Данные были настолько туманными, что FDA в конечном итоге предоставило лекарство условное одобрение на основании другой меры: его способности избавляться от вредных скоплений зубного налета в мозгу пациентов с ранними формами заболевания.
Одобрение FDA не ограничивается этими ранними пациентами. Любой человек с болезнью Альцгеймера – по крайней мере теоретически – может получить рецепт этого препарата. Но группы защиты, такие как Ассоциация Альцгеймера и многие врачи, говорят, что в центре внимания должны быть пациенты с ранним диагнозом, как те, которые помогли в исследовании.
"Я не хочу, чтобы люди забирали своих матерей из домов престарелых, чтобы получить это лечение," сказал доктор. Бабак Тоуси, гериатр Кливлендской клиники, консультировавший Biogen и помогавший запустить один из участков тестирования для Адухельма.
По словам д-ра Д. Рональда Петерсена из клиники Майо, которая разрабатывает собственные инструкции по применению препарата.
"Мы хотим быть здесь консервативными," сказал Петерсен, специалист по болезни Альцгеймера, который консультировался с большинством крупных производителей лекарств в этой области, включая Biogen.
Около 40% пациентов, получавших полную дозу препарата в исследованиях Biogen, имели отек или крошечные кровотечения в головном мозге. Хотя побочные эффекты обычно исчезали, в редких случаях они приводили к более сильному кровотечению, которое потенциально могло вызвать травму головного мозга или другие опасные осложнения.
Наблюдение за пациентами, принимающими препарат, предполагает регулярное сканирование мозга. Это поверх другого типа сканирования, чтобы определить, есть ли у пациентов бляшка головного мозга, на которую нацелено лекарство. По словам врачей, проведение всех этих тестов может легко приблизиться к 10000 долларов в первый год.
Страховщикам, вероятно, потребуется предварительное одобрение этих сканирований, что может задержать оказание медицинской помощи. И в зависимости от покрытия пациенты по-прежнему могут нести ответственность за тысячи долларов в год за сканирование и лечение из-за отчислений и других наличных расходов.
Biogen сообщает о 900 объектах в США.S. иметь оборудование и опыт, чтобы немедленно начать вводить препарат, что требует ежемесячных внутривенных вливаний.
Частный Мичиганский институт неврологических заболеваний уже начал лечение пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера. Институт заявил, что возьмет на себя большую часть расходов, если страховщик в конечном итоге откажется от покрытия "потому что это терапия, в которую мы верим," представительница сказала.
Между тем, Стэнфордский врач Грейсиус, невролог и специалист по болезни Альцгеймера, не планирует назначать Адухельм.
"Я не думаю, что есть достаточно доказательств того, что это работает, и есть много доказательств того, что он может нанести вред пациентам," он сказал.
Он сказал, что планирует выложить "убедительный и сострадательный" аргумент в пользу того, почему он не хочет давать пациентам лекарства. Но он опасается, что некоторые пациенты могут просто обратиться к врачу, который его предоставит.
Тоуси из клиники Кливленда сказал, что разговоры об ожиданиях, стоимости и побочных эффектах могут противостоять некоторому эмоциональному давлению, чтобы дать лекарство пациентам, не подходящим для него.
Но отчасти проблема заключается в том, что члены семьи часто думают, что пациент находится на более ранней стадии заболевания, чем они есть на самом деле. Он сказал, что они должны понимать, что лекарства не вернут кого-то к тому, кем они были.
"То, что мы желаем, не всегда может быть воплощено в жизнь," он сказал.
Одним из вероятных последствий одобрения Адухельма является более ранний скрининг и диагностика болезни Альцгеймера, давняя цель тех, кто изучает болезнь, учитывая, что она медленно развивается в течение многих лет или десятилетий.
Но более ранний диагноз в сочетании с дополнительным преимуществом Адухельма может просто продлить трудности ухода за человеком с болезнью Альцгеймера.
"Может оказаться, что это на самом деле увеличивает нагрузку на вашего опекуна, если просто немного замедляет работу," сказал доктор. Сюзанна Шиндлер из Вашингтонского университета в Санкт-Петербурге. Луи. "Я думаю, это будет действительно разочаровывающим для многих людей."