Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско показали, что генно-модифицированные клеточные терапевтические средства могут использоваться для успешного лечения сердечно-сосудистых и легочных заболеваний, потенциально открывая путь для разработки менее дорогих клеточных методов лечения заболеваний, для которых в настоящее время существует мало жизнеспособных вариантов.
Исследование на мышах – первое в развивающейся области регенеративной клеточной терапии, которое показало, что продукты из специально разработанных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток вызывают "БЕДРО" клетки могут успешно использоваться для лечения основных заболеваний, избегая при этом иммунной системы. Полученные данные подрывают иммунный ответ, который является основной причиной неудач трансплантации и создает барьер для использования искусственно созданных клеток в качестве терапии.
"Мы показали, что иммуно-инженерные клетки HIP надежно уклоняются от иммунного отторжения у мышей с разными типами тканей, ситуация аналогична трансплантации между неродственными людьми. Это уклонение от иммунитета поддерживалось в пораженных тканях и тканях с плохим кровоснабжением без использования каких-либо иммунодепрессантов." сказал Тобиас Деус, доктор медицины, Жюльен I.E. Хоффман, М.D. Заведующий кафедрой кардиохирургии и первый автор исследования.
Исследование Деуса является примером "живая терапия," новая основа медицины, в которой лечение в широком смысле определяется как живые человеческие и микробные клетки, которые отбираются, модифицируются или спроектированы для лечения или лечения болезней.
Исследование опубликовано в PNAS (Proceedings of the National Academy of Science).
"Универсальные стволовые клетки" избегать иммунного обнаружения
По словам ученых, перспективы создания специализированных клеток в чашке, которые можно будет трансплантировать пациентам для лечения различных заболеваний, обнадеживают. Однако иммунная система немедленно распознает клетки, полученные от другого человека, и отвергает клетки. Следовательно, некоторые ученые считают, что индивидуальные клеточные терапевтические средства необходимо создавать с нуля, используя образец крови каждого отдельного пациента в качестве исходного материала.
Исследовательская группа в UCSF придерживалась другого подхода, используя редактирование генов для создания «универсальных стволовых клеток» (называемых HIP-клетками), которые не распознаются иммунной системой и могут использоваться для создания "универсальная клеточная терапия."
Команда проверила способность этих клеток лечить три основных заболевания, поражающих различные системы органов: заболевание периферических артерий; хроническая обструктивная болезнь легких из-за дефицита альфа1-антитрипсина; и сердечная недостаточность, которая становится все более глобальной эпидемией с более чем 5.7 миллионов пациентов только в Соединенных Штатах и около 870 000 новых случаев ежегодно.
Ученые трансплантировали специализированные иммунные клетки HIP мышам с каждым из этих состояний и смогли показать, что клеточная терапия может облегчить заболевание периферических артерий задних конечностей, предотвратить развитие заболевания легких у мышей с дефицитом альфа1-антитрипсина и облегчить сердечная недостаточность у мышей после инфаркта миокарда.
Чтобы усилить трансляционный аспект этого подтверждающего концепцию исследования, исследователи оценили эффективность лечения, используя стандартные параметры для клинических испытаний на людях, сосредоточив внимание на исходе и функции органов.
Обещание доступного варианта
Деюз, который также является хирургическим директором программы транскатетерных клапанов и руководит минимально инвазивной кардиохирургией, планирует изучить потенциал этих универсальных стволовых клеток для лечения других эндокринных и сердечно-сосудистых заболеваний. Он отметил, что из-за новизны подхода тщательное и взвешенное внедрение в клинические испытания будет иметь решающее значение. По его словам, когда станет больше известно о безопасности человека, будет легче оценить, когда лечение с использованием HIP-клеток может быть одобрено и доступно для пациентов.
По словам Деуса, одним из больших преимуществ этого подхода является то, что стратегия иммунной инженерии имеет разумную цену. Это сделало бы производство универсальных высококачественных клеточных терапевтических средств более рентабельным, могло бы позволить в будущем лечить более крупные группы пациентов и облегчить доступ для пациентов из недостаточно обслуживаемых сообществ.
"Чтобы терапевтическое средство имело широкое влияние, оно должно быть доступным по цене," сказал Деус. "Вот почему мы так много внимания уделяем иммунной инженерии и разработке универсальных клеток. Когда затраты снижаются, доступ для всех нуждающихся пациентов увеличивается."