После многих лет разочаровывающих исследований потенциальных методов лечения более 6 миллионов человек, живущих с болезнью Альцгеймера, U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов недавно одобрило новый препарат под названием адуканумаб, который наверняка вызовет значительный интерес.
Однако препарат применялся необычным регуляторным путем и не убедил ключевую консультативную группу в том, что он работает.
Доктор. грамм. Калеб Александр, терапевт и профессор эпидемиологии и медицины Школы общественного здравоохранения Блумберга Джонса Хопкинса, входил в этот комитет и говорил с The Baltimore Sun о новом лекарстве.
Так почему весь шум об этом препарате?
Нет лекарства от болезни Альцгеймера, формы деменции, характеризующейся потерей памяти, спутанностью сознания и возможной смертью. Ни один новый препарат не был одобрен с 2003 года. Александр сказал, что есть потребность и спрос на новые методы лечения.
Группы поддержки настаивали на одобрении этой терапии, которая могла бы сдержать симптомы, но не остановить прогрессирование болезни.
Гарри Джонс, президент и главный исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера, назвал одобрение адуканумаба победой для людей, живущих с болезнью Альцгеймера, и их семей, и сказал, что это даст пациентам "больше времени, чтобы жить лучше." Но, по его словам, утверждение – это не конечная точка "об активизации ученых и компаний в борьбе с этим бедствием болезни."
Что показали исследования?
Biogen Inc., биотехнологическая компания из Кембриджа, штат Массачусетс, и японская фармацевтическая компания Eisai Co. разработал препарат под названием Адухельм и протестировал его в трех крупных клинических испытаниях на людях с ранней болезнью Альцгеймера.
Исследования были остановлены в 2019 году из-за отсутствия преимуществ, но возобновились после того, как компании еще раз взглянули на данные одного из исследований. Они обнаружили, что он уменьшает липкий белок в мозгу, называемый бета-амилоидом.
Александр сказал, что когда этот белок накапливается, этот зубной налет является главным подозреваемым в гибели клеток мозга и ухудшении состояния пациентов.
Это первый препарат, снижающий образование зубного налета.
"Мы считаем, что это первоклассное лекарство преобразит лечение людей, живущих с болезнью Альцгеймера, и послужит стимулом для непрерывных инноваций в ближайшие годы," Об этом заявил генеральный директор Biogen Мишель Вунацос.
Как препарат получил одобрение FDA?
FDA дало ускоренное одобрение препарата, процесс, зарезервированный для лечения, направленного на серьезные или опасные для жизни заболевания. Он был основан на разумной вероятности того, что он принесет пользу пациентам, согласно регулирующим органам, которые требуют от компаний продолжать изучение препарата в течение многих лет.
"Доступные в настоящее время методы лечения позволяют лечить только симптомы болезни; этот вариант лечения является первым лечением, направленным на основной процесс болезни Альцгеймера и влияющим на него," сказал доктор. Патриция Каваццони, директор Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA, в заявлении.
Она сказала, что одобрение ускорит лечение пациентов, в то время как "стимулирование новых исследований и инноваций."
Что необычного в этом процессе?
Александр сказал, что несколько вещей были необычными, от возрождения препарата после неудавшихся испытаний до одобрения FDA, основанного на данных одного исследования с тем, что он назвал "мутный" доказательства того, что это уменьшает симптомы.
Собственная консультативная группа FDA не рекомендовала одобрение прошлой осенью.
"Существует невероятное количество неудовлетворенных потребностей в реальном смысле, ощутимая срочность для пациентов и их близких, которые могут испытывать болезнь на собственном опыте," он сказал.
"Но есть огромная неуверенность в том, что продукт работает," он сказал. "В конечном итоге FDA решило разрешить одобрение продукта не на основании его демонстративной эффективности в улучшении симптомов болезни Альцгеймера, а на основании способности снижать уровень бета-амилоида."
Что происходит сейчас?
Компании могут начать отгрузку препарата. Обычно страховщики покрывают лечение, если оно одобрено FDA. Компании оценили это лечение, проводимое путем инфузии, в 56000 долларов в год.
В ходе испытания препарат тестировался только на пациентах с ранней стадией болезни Альцгеймера, но FDA не наложило ограничений на маркировку, оставив врачей решать, кому назначать его. Страховщики еще не заявили, что покроют расходы для всех пациентов, а также о том, потребуется ли визуализация головного мозга на начальном этапе или через определенные промежутки времени, чтобы показать уровень зубного налета.
Александр сказал, что врачи и пациенты должны будут обсудить потенциальные преимущества препарата и побочные эффекты, которые могут включать отек мозга, головные боли и спутанность сознания.
"Пациентам и врачам придется решать это вместе," он сказал.