Несмотря на почти единодушное возражение своей консультативной группы, U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выдало адуканумаб разрешение на лечение болезни Альцгеймера 7 июня 2021 г. В комментарии, опубликованном в Annals of Internal Medicine, член и бывший председатель консультативной группы и исследователь участка адуканумаба объясняют, почему это беспрецедентное явление "ускоренное утверждение" проблематично для клинических исследований и ухода за пациентами.
При ускоренном утверждении препарат утверждается на основании его воздействия на суррогатный маркер заболевания, а не клинических исходов. Ожидается, что продукт обеспечит значительное преимущество перед другими доступными методами лечения серьезного заболевания. Исследование фазы 1 адуканумаба показывает, что препарат снижает уровень бета-амилоида (суррогатного маркера болезни), но является ли только бета-амилоид действительным суррогатом для лечения болезни Альцгеймера, особенно неясно и все еще является темой продолжающегося важного исследования. С удивительным одобрением лечение амилоидного уровня становится клинической практикой.
Авторы выражают серьезную обеспокоенность тем, что одобрение адуканумаба будет иметь важные последствия для разработки лекарств, регулирования и ухода за пациентами. Пока мир ждет результатов рандомизированных и контролируемых клинических испытаний, необходимых для подтверждения клинических преимуществ адуканумаба (или нет), страховщикам и плательщикам придется использовать скудную доступную информацию, чтобы определить, каким пациентам следует его принимать и как его покрыть. Доплата за адуканумаб, которая может составлять до 20% от общей стоимости, будет добавлена к и без того значительному финансовому бремени, с которым сталкиваются многие американские семьи из-за болезни Альцгеймера. Кроме того, клиницистам придется обсудить с пациентами неуверенность в том, является ли препарат полезным или безопасным.
По мнению авторов, эффект от одобрения адуканумаба будет отражаться в течение многих лет. Пациенты, лица, осуществляющие уход, поставщики медицинских услуг и ученые должны выбирать лечение болезни Альцгеймера с помощью неопределенного метода лечения. Время покажет, безопасно и эффективно ли это.