Три члена U.S. Консультативный комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов подал в отставку после того, как на этой неделе агентство одобрило новый препарат от болезни Альцгеймера, несмотря на отсутствие убедительных доказательств того, что он приносит какие-либо преимущества пациентам.
Адухельм (адуканумаб) – ежемесячная инфузия по цене 56 000 долларов в год – является первым препаратом для лечения болезни Альцгеймера, одобренным FDA за 18 лет, и его одобрение было продвинуто группами защиты интересов пациентов, поскольку доступно только пять других методов лечения, Нью-Йорк Times сообщил. Производитель лекарств Biogen планирует начать распространение препарата примерно через две недели и ожидает, что более 900 сайтов по всей стране в ближайшее время будут готовы к его применению.
Однако ни один из 11 членов консультативного комитета FDA, рассматривавшего новое лечение, не считал препарат готовым к одобрению. Десять проголосовали против утверждения, и один был не уверен, сообщает The Times. FDA не обязано следовать рекомендациям своих консультативных комитетов. Комитет заявил, что не существует убедительных доказательств того, что Адухельм может замедлить снижение умственного развития у людей на ранних стадиях болезни Альцгеймера, и отметил, что он может вызывать потенциально серьезные побочные эффекты в виде отека мозга и кровотечения в мозг.
Джоэл Перлмуттер, M.D., невропатолог в Медицинской школе Вашингтонского университета в Санкт-Петербурге. Луи первым ушел из консультативного комитета после того, как FDA одобрило Адухельма. "Утверждение неэффективного лекарственного препарата может серьезно повлиять на будущие исследования новых методов лечения, которые могут быть эффективными," он сказал, The Times сообщила. "Кроме того, проведение терапии адуканумабом потенциально будет стоить миллиарды долларов, и эти доллары могут быть лучше потрачены либо на разработку лучших доказательств для адуканумаба, либо на другие терапевтические вмешательства."
В течение нескольких месяцев несколько экспертов, в том числе некоторые, участвовавшие в клинических испытаниях препарата, говорили, что имеющиеся данные об Адухельме вызывают серьезные сомнения в его эффективности. Они также предположили, что даже если он достигнет заявленного преимущества в замедлении симптомов болезни Альцгеймера примерно на четыре месяца в течение 18 месяцев, это может быть едва замечено пациентами и не перевешивает риски побочных эффектов для мозга, сообщает The Times.
"FDA установило, что есть существенные доказательства того, что Адухельм снижает бета-амилоидные бляшки в головном мозге и что уменьшение этих бляшек с большой вероятностью может предсказывать важные преимущества для пациентов," Патриция Каваццони, м.D., директор Центра оценки и исследований лекарственных средств агентства написал на сайте FDA о решении одобрить препарат в рамках ускоренной программы утверждения.