Новое исследование показывает, что сарграмостим, препарат, который часто используется для повышения уровня лейкоцитов после лечения рака, также эффективен для лечения и улучшения памяти у людей с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести. Этот препарат состоит из природного человеческого белка, полученного с помощью технологии рекомбинантной ДНК (дрожжевой rhu GM-CSF / лейкин).
В исследовании, проведенном в Центре когнитивных исследований и болезни Альцгеймера при Университете Колорадо в Медицинском кампусе Аншутц Университета Колорадо (CU Anschutz), представлены данные клинического исследования, которые показывают, что сарграмостим может оказывать как модифицирующее заболевание, так и повышающее познавательные способности активность у пациентов с болезнью Альцгеймера. Он был опубликован сегодня в сети издательством Alzheimer’s & Деменция: трансляционные исследования и клинические вмешательства, журнал с открытым доступом Ассоциации Альцгеймера.
"Целью клинического испытания было изучить влияние природного человеческого белка, называемого гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GM-CSF), на людей, живущих с болезнью Альцгеймера. Мы протестировали GM-CSF, потому что люди с ревматоидным артритом, как правило, не болеют болезнью Альцгеймера, и ранее мы обнаружили этот белок, который повышен в крови людей с ревматоидным артритом, снижает отложение амилоида у мышей с болезнью Альцгеймера и возвращает их плохую память к норме после несколько недель лечения. Таким образом, естественно повышенные уровни GM-CSF у людей с ревматоидным артритом могут быть одной из причин их защиты от болезни Альцгеймера," сказал Хантингтон Поттер, доктор философии.D., директор CU Alzheimer’s and Cognition Center, который вместе с Джонатаном Вудкоком, Тимоти Бойдом и соавторами провел новое испытание.
"Человеческий GM-CSF – это активное соединение в известном человеческом лекарстве Сарграмостим, и мы первые исследовали его влияние на людей с болезнью Альцгеймера."
GM-CSF / Sargramostim используется для стимуляции костного мозга, чтобы вырабатывать больше белых кровяных телец определенного типа, называемых макрофагами и гранулоцитами, а также клеток-предшественников, которые восстанавливают кровеносные сосуды. Эти лейкоциты циркулируют по всему телу и удаляют клетки, бактерии и амилоидные отложения, которых там не должно быть, а также способствуют восстановлению поврежденных кровеносных сосудов и головного мозга.
Исследователи провели рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы II, чтобы проверить безопасность и эффективность лечения Сарграмостимом у участников с болезнью Альцгеймера легкой или средней степени тяжести. Участники исследования, которые соответствовали критериям отбора, были рандомизированы для получения инъекций либо сарграмостима (20 участников принимали стандартную дозу FDA 250 мкг / м2 / день подкожно в течение пяти дней в неделю в течение трех недель) или плацебо (20 участников принимали физиологический раствор в течение пяти дней в неделю). неделя в течение трех недель). Большинство участников исследования были набраны и лечились в CU Anschutz, а несколько человек из Университета Южной Флориды.
Затем исследователи CU Anschutz провели и изучили множество неврологических, нейропсихологических, клеточных, цитокиновых, биомаркеров патологии Альцгеймера и нейровизуализационные оценки.
Они обнаружили, что краткосрочное лечение сарграмостимом увеличивало врожденные и другие иммунные клетки, модулировало показатели цитокинов, а также было безопасным и хорошо переносимым участниками. Они также обнаружили, что когнитивная память улучшилась почти на два балла в мини-экзамене на 30 баллов. Показатели биомаркеров в крови болезни Альцгеймера – амилоида мозга, клубков и нейродегенерации – все улучшились до нормального уровня.
"Эти результаты предполагают, что краткосрочное лечение Сарграмостимом приводит к активации врожденной иммунной системы, улучшению познания и памяти, а также частичной нормализации показателей крови по патологии амилоида и тау-белка и повреждению нейронов у участников с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной," сказал Поттер.
"Это удивительное открытие о том, что стимуляция врожденной иммунной системы и модуляция воспаления может быть новым подходом к лечению, побудило нас начать более крупное испытание сарграмостима при болезни Альцгеймера с участием большего числа участников, пролеченных в течение более длительного времени."