Миорелаксант может быть эффективным средством лечения синдрома Вольфрама – редкой формы диабета

Миорелаксант может быть эффективным средством лечения синдрома Вольфрама - редкой формы диабета

Обычно прописываемый миорелаксант может быть эффективным средством лечения редкой, но разрушительной формы диабета, считают исследователи из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе. Отчет Луи.

Урано и его команда исследователей также изучали влияние дантролена на стволовые клетки пациентов с синдромом Вольфрама и их близких родственников, таких как родители или братья и сестры. В отличие от взрослых стволовых клеток, собранных из пуповинной крови или стволовых клеток, полученных из эмбрионов, в этих исследованиях стволовые клетки были выращены из клеток кожи. Исследователи обработали стволовые клетки факторами роста, чтобы они дифференцировались в определенные типы клеток, такие как нейроны и клетки, продуцирующие инсулин.

Клетки, полученные от пациентов с Вольфрамом, продуцировали высокий уровень кальпаина 2, который вызывал гибель клеток. Но когда исследователи обработали эти клетки лекарством, все изменилось. Уровень фермента упал, и клетки перестали умирать.

"Мы также обнаружили, что дантролен не токсичен для клеток, выращенных из образцов кожи, подаренных родственниками пациентов," Урано сказал. "Препарат препятствовал гибели клеток в клетках пациентов с Вольфрамом, но не повреждает клетки, полученные от родителей, братьев и сестер."

Исследователи надеются, что дантролен также может быть эффективен при диабете 1 и 2 типа.

"Вольфрам – самая тяжелая форма диабета, потому что у этих пациентов есть проблемы с уровнем сахара в крови и многие другие проблемы," Урано сказал. "Кальпаин 2 также играет роль при диабете 1 и 2 типа. В настоящее время мы изучаем препарат на животных и клеточных моделях этих типов диабета, чтобы выяснить, предотвращает ли он гибель продуцирующих инсулин клеток."

Обнаружив, что он также может предотвратить гибель клеток мозга и бета-клеток, секретирующих инсулин, при синдроме Вольфрама, Урано затем хочет более внимательно изучить, как препарат влияет на другие ткани, включая глаза. Эти исследования скоро начнутся.