Ученый тестирует перспективный препарат на людях с синдромом Дауна

(PhysOrg.com) – Ученый из Медицинской школы Университета Колорадо завершает крупное клиническое испытание препарата, который может улучшить когнитивные функции у людей с синдромом Дауна, значительно улучшая качество их жизни и являясь потенциальной вехой в исследованиях этого генетического заболевания.

«Мы надеемся улучшить память и обучение у людей с синдромом Дауна», сказал Альберто Коста, MD, Ph.D., адъюнкт-профессор медицины и нейробиолог, возглавляющий работу. ?? Мы изучаем этот препарат три года и теперь готовы проанализировать данные нашего исследования. Наша команда из Университета Колорадо и детской больницы Колорадо рассчитывает получить результаты в ближайшие два или три месяца.??

Коста, чья работа была описана в журнале New York Times в прошлое воскресенье («Лекарство от синдрома Дауна»), испытывает лекарство мемантин, которое в настоящее время используется для облегчения симптомов болезни Альцгеймера, у 39 человек с синдромом Дауна. Около половины получили препарат, а остальные – плацебо. В 2007 году Коста продемонстрировал, что мемантин может улучшить функцию памяти у мышей с синдромом Дауна.

И теперь он впервые принимает лекарство, эффективное при лечении дефицита обучаемости и памяти у мышей с синдромом Дауна, и применяет его к людям – шаг, описанный New York Times как веха в истории человечества. Исследование синдрома Дауна.??

Коста не бескорыстный исследователь, его 16-летняя дочь Тихе ?? назван в честь греческой богини удачи – страдает синдромом Дауна. Как и другие страдающие этим заболеванием, она сталкивается с призраком неуклонного снижения умственных способностей по мере взросления и примерно 20-процентной вероятностью заболеть болезнью Альцгеймера в свои 50 лет. После этого диагноза смерть часто наступает через пять лет.

«Я чувствую, что бегаю по часам, чтобы найти что-то, что хотя бы поддержит ее функционирование на том уровне, на котором она находится сейчас», Коста сказал. ?? С возрастом части их мозга будут сокращаться, а их функции уменьшатся.??

Коста активно ищет связи между Дауном и болезнью Альцгеймера. Он говорит, что дети, рожденные с Дауном, часто несут биологические маркеры болезни Альцгеймера.

?? У них болезнь с самого начала? он сказал.

Коста говорит, что мир наводнен ложными предположениями о синдроме Дауна, начиная от искажения ожидаемой продолжительности жизни и заканчивая ограничениями в образовании. Фактически, в зависимости от тяжести состояния, люди с Дауном могут дожить до 70 лет, учиться в колледже, жить самостоятельно и оставаться на работе.

«Если мы добьемся успеха, это увеличит надежду и ожидания у людей с синдромом Дауна», Коста сказал. Сейчас есть лекарства от признаков и симптомов заболеваний, которые чаще встречаются у людей с синдромом Дауна, но ничего для улучшения работы мозга. Фактически, преобладала точка зрения, что вы, по сути, ничего не можете сделать для улучшения памяти и обучения в этой группе. Надеюсь, мы сможем доказать их неправоту.??

Но он и другие исследователи Дауна сталкиваются с общим отсутствием федерального финансирования, особенно по сравнению с другими заболеваниями и расстройствами.

Коста получила поддержку Forest Pharmaceuticals, которая финансирует клинические испытания, Института синдрома Дауна Линды Крник, Института когнитивных нарушений Колемана при Университете Колорадо и Национального института здоровья и развития детей, входящего в Национальные институты здравоохранения.

?? Ясно, что эти источники финансирования – незамеченные герои, ?? Коста сказал. ?? Они могут не привлекать внимания или огласки, но я могу заверить вас, что наши усилия и будущее людей с синдромом Дауна было бы серьезно скомпрометировано без их постоянной щедрости.??