Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим смертельным неврологическим заболеванием, которое поражает нервные клетки, контролирующие произвольные мышцы. Эффективных методов лечения не найдено.
На протяжении десятилетий ученые использовали модели на животных, чтобы понять, что вызывает БАС, и протестировать методы лечения. Большинство исследователей БАС используют генетически модифицированную модель мыши, которая имитирует клиническое ухудшение, наблюдаемое при БАС человека. Но у этой модели есть серьезное ограничение: у мышей не наблюдается скопление белка, называемого TDP-43, на аномальном участке клетки, что наблюдается почти у всех пациентов с БАС. Поэтому ученые обеспокоены тем, что при использовании этой модели они упускают важные детали.
Впервые исследователи из Медицинской школы Университета Мэриленда (UM SOM) разработали две модели мышей, которые демонстрируют скопление белка, также называемое патологией TDP-43. Обе модели мышей также демонстрируют многие клинические и патологические особенности, наблюдаемые у пациентов с БАС. Исследователи говорят, что новое открытие откроет новые способы исследования болезни, от которой ежегодно страдают 12000 американцев.
“Эти новые модели дают нам больше шансов более точно понять болезнь и, в конечном итоге, разработать новые методы лечения, которые могут помочь людям с БАС,” сказал Мервин Монтейро, доктор философии, профессор анатомии и нейробиологии в Центре биомедицинской инженерии и технологий в UM SOM. Доктор. Монтейро и его коллеги разработали модели. Статья, объявляющая об открытии, опубликована в последнем выпуске журнала Proceedings of the National Academy of Sciences.
Доктор. Монтейро создал новые модели, введя человеческий ген убиквилин 2 в ДНК мышей. Нормальный ген убиквилина 2 вырабатывает белок, который помогает удалять поврежденные белки из клеток; при БАС мутантная версия гена вырабатывает белки, которые не могут выполнять эту функцию. Неспособность удалить поврежденные белки может убить клетки и вызвать болезнь. Появляется все больше доказательств того, что дефекты удаления поврежденных белков вызывают нейродегенеративные заболевания, включая БАС.
Доктор. Монтейро и его коллеги работали над новыми моделями мышей ALS в течение трех лет. Чтобы гарантировать, что симптомы БАС у мутантных мышей были вызваны мутациями убиквилина 2, исследователи также сделали мышей, несущих нормальный ген убиквилина 2 человека. Они обнаружили, что у мышей, несущих мутантные гены убиквилина 2, развились симптомы БАС и патология TDP-43; напротив, мыши, несущие нормальную версию гена, не. Мутантные мыши показали классические черты БАС, включая прогрессирующую мышечную слабость и потерю нервных клеток, контролирующих мышцы. У этих мышей также была более короткая продолжительность жизни, чем у обычных мышей.
Точная причина скопления белка при БАС остается загадкой. Однако, поскольку он встречается практически во всех случаях БАС, ученые считают, что он играет важную роль в заболевании. Доктор. Монтейро говорит, что новые модели на животных могут быть использованы, чтобы узнать больше о том, как дефекты утилизации белка способствуют развитию БАС. В конечном итоге, говорит он, эти новые знания могут помочь улучшить удаление поврежденных белков, остановив или замедлив общий процесс болезни.
Доктор. Работа Монтейро по разработке моделей мышей финансировалась Центром исследований БАС им. Роберта Паккарда в Университете Джонса Хопкинса. Его работа также поддерживается грантами от ALS Association, некоммерческой организации, которая поддерживает исследования этого заболевания, и NIH.
Немного на этих днях про благоустройство и интерьер дачи на https://hitech24.pro/ много интересного почитал, на мой взгляд это интересно и очень важно. Очень полезная информация.